Nova YORKAa' Michael Weitz estava fora das opções. O californiano passou por quimioterapia, radiação e cirurgia mas ainda seu câncer de pulmão se espalhou para o cérebro e os ossos. Com o passa do tempo se esgotando, o er médico entrou um estudo - a primeira fase da avaliação humana para um novo medicamento - crizotinib. O medicamento funciona para cerca de 4 por cento dos pacientes com câncer avançado de pulmão com um tipo de mutação de uma proteína chamada ALK. "Uma vez que"sabia que eu tinha essa mutação, eu sabia que eu tinha uma fantástica nova chance, disse Weitz, agora 55, após 3 anos de uso do medicamento agora comprado pela Pfizer como Xalkori após um processo de crescimento extraordinariamente rápido que está livre do câncer. Em média, teve uma década e US $1 milhão para trazer um tratamento novo para anunciar. No último par de anos um punhado de câncer drogas - incluindo Onyx farmacêutica Inc Kyprolis para mieloma múltiplo, Roche Zelboraf para câncer e Xalkori de Pfizer - foram aprovados em cerca de 50% desse tempo como resultado de testes genéticos melhorada, mais definitiva fase I de ensaios e a grande necessidade de novos e eficazes tratamentos. Não perca estas histórias de saúde pessoas que sofrem de uma deficiência de visão, muitas vezes chamada de daltonismo, estão ocupando novos óculos que foram criados por um neurobiólogo para melhorar a visão médica, mas na verdade podem ter um efeito colateral inesperado de correção para o problema genético. "Esperamos gerenciar a barba anos fora o tempo que ele necessita para obter a aprovação final e salvar grandes somas de dólares por droga," disse Robert Schneider, diretor de pesquisa translacional de câncer no Instituto de câncer de Universidade de Nova York. "Nós somos propensos a ver isto como uma mudança nos próximos cinco anos." História do Weitz é que um exemplo extraordinário de medicina personalizada como está evoluindo a dez anos depois que pesquisadores sequenciado o genoma humano, permitindo que a droga se concentrar em variações genéticas específicas. A tendência emergente provavelmente vai aumentar a quantidade de aprovações anuais de droga, trazer soluções mais eficazes para pacientes desesperados mais rapidamente e reduzir encargos de estudo através de dados anteriores e mais confiável. Ele também vai ajudar os fabricantes de medicina reconhecer malsucedidas terapias mais cedo, apesar de bem não pode sempre levar a medicamentos mais baratos. Existem várias questões sobre o processo de aprovação mais rápido, mas a maioria concordam que as vantagens de uma droga de salva-vidas superam os riscos. "O desenvolvimento acelerado das novas drogas pode ser uma espada de dois gumes," explicou Mace Rothenberg, chefe da oncologia para Pfizer. "Como você vai mais rápido que podem haver algumas questões sem resposta." Ele disse que essas respostas podem vir de ensaios realizados após drogas são permitidas, o Food and Drug Administration normalmente necessidades pós-comercialização relatórios seguintes aprovações aceleradas historicamente, fase I estudos e mostrou muito mais do que a quantidade de uma droga experimental que pode ser aceite corretamente antes de maiores estudos decidiram clinicamente importante benefício. Mas desenvolvimentos em testes genéticos e uma melhor compreensão da biologia do câncer estão permitindo que cientistas identificar pacientes provavelmente para aproveitar certos tratamentos de câncer. Sinais positivos podem ser vistos por "você muito mais facilmente e clinicamente você pode poupar pacientes para quem a droga não é propensa a funcionar," disse o Dr. Michael Davies, associe o professor no Instituto de Oncologia de melanoma no MD Anderson Cancer Center em Houston. Richard Scheller, diretor de pesquisa e desenvolvimento precoce para a unidade de Roche Genentech, que inclui feitos todos vendidos medicamentos oncológicos na empresa, disse, "você poderia cortar um par de décadas fora do processo de julgamento clínico fundamentalmente fazendo seu julgamento essencial direto da fase eu." Os fabricantes de drogas que ganharam partir do processo de aprovação acelerada se recusou a falar sobre quanto dinheiro foi salvo de uma média para o desenvolvimento de drogas. Novo estatuto de 'desenvolvimento' do FDA com extraordinários benefícios bastante cedo, reguladores de saúde são mais prontos do que nunca para aceitar julgamentos precoces ou midstage como prova adequada de segurança e eficiência, em vez de insistir na maior, mais caros e demorados cruciais fase III estudos que têm sido uma exigência regular. "As drogas são simplesmente melhores," Dr. Richard Pazdur, diretor do Instituto de Hematologia e oncologia de serviços e produtos no centro do FDA para avaliação de drogas e de investigação, disse das novas drogas câncer focalizado. Com drogas de quimioterapia extremamente venenosas mais velhas, ele disse, "muitas das conversas que tivemos em empresa tratou se nós deve aprovar a substância ou não. Com muitas dessas novas drogas, a questão é quão rapidamente nós somos capazes de aprová-las, não se devem ser aprovados,"Pazdur disse. O FDA tem produzir uma nova designação de avanço para encara como uma melhoria incrível medicamentos de soluções existentes. Com o nome - cinco agora foi dada até agora com 12 mais drogas atualmente em mente - a agência trabalha mais com os fabricantes de medicina para identificar requisitos de aprovação e resolver problemas de produção comercial. Notável resposta chave para a aprovação mais rápida é que drogas tornaram-se mais estreitamente focadas como pesquisadores entendem melhor os caminhos do câncer - uma seqüência de ações bioquímicas que combustível o desenvolvimento das células cancerosas. O objetivo dos tratamentos é evitar carnes a culpa, ou biomarcadores, dentro de um caminho. "É muito mais fácil para todos nós a proporcionar às pessoas em fase eu estuda a possibilidade real de uma resposta dramática," disse Paul Sabbatini, no Memorial Sloan-Kettering Cancer Center em Nova York. Hoje significativamente menos indivíduos precisam ser analisados para ser capaz de obter resultados definitivos em estudos iniciais, como eles são selecionados somente quando seus tumores incorporam proteínas ou mutações do gene que a droga experimental é alvo. Pacientes em média compreendem estes relatórios dos médicos praticantes ou sites de internet como ClinicalTrials.gov. "O que estamos considerando muitas vezes vezes é fase eu dados onde vemos as quantidades de resposta que não vimos antes em pessoas que esgotaram a maioria dos remédios em um disse FDA Pazdur. Scheller estima-se que câncer pesquisadores trabalham em 50 eficazes terapias futuras que poderiam ser geradas por destinos diferentes. NYU Schneider, da empresa de biotecnologia ImClone, disse tradicionalmente talvez apenas 3 por cento de medicamentos de Oncologia que começaram a fase I estudos continuaram a ser aprovado. Com novos métodos de diagnósticos e medicamentos específicos, disse ele, "seria desejável que 10, bem como 15% dos medicamentos podem ser admitidos para as populações de pacientes melhores dentro dos próximos cinco anos." Zelboraf da Roche e Xalkori da Pfizer ambos foram produzidos juntamente com os testes de diagnóstico sócio determinar gene preciso mutações em pacientes que as drogas foram projetado para atingir. Eles procedeu-se rapidamente através de estudos clínicos. O negócio disse crescimento de Zelboraf, que custa US $56.000 para um curso de seis meses de tratamento, foi o mais rápido feito por Genentech e Roche. O processo de julgamento clínico foi significativamente menor do que cinco anos. Xalkori da Pfizer tem pouco mais de quatro anos para desenvolver. Tinham sido testado da maneira tradicional entre a população de câncer de pulmão geral no lugar daqueles com a mutação de ALK específica, ele teria provavelmente sido demitido como um fracasso ou necessário um estudo mais aprofundado para tentar obter a qual subgrupo de pacientes foram servidos pela droga que custa $115.000 por ano. Encontrando falhas mais rápidas no passado, grandes empresas farmacêuticas estavam relutantes em desenvolver drogas para mínimos grupos de pacientes, preferindo procurar medicamentos para tratar doenças como colesterol alto e artrite que seria tomada por meio de uma grande faixa da população e tornar-se os fabricantes de dinheiro enormes. Pfizer diretor executivo Ian Read abraçou a mais recente abordagem personalizada. Lembrando-se novos desenvolvimentos na compreensão, leitura disse: "poderíamos possivelmente obter efeitos mais claros logo no início do dia. Que vai claramente acelerar o nosso desenvolvimento, como você viu com Xalkori. " Os recentes avanços também podem conceder um desejo dos fabricantes de medicamentos - identificando falha drogas mais rápido. "É significativamente mais seguro perceber que fora na fase I do que cinqüenta por cento de mil dólares mais tarde na fase III," Genentech Scheller disse. "Se você tiver uma terapia específica e você não vê a ação em seus primeiros 10 ou 20 pacientes que têm a sua arma de diagnóstica específica ou biomarcador específico que você está procurando, esquecê-lo, nós terminamos, tarefa termina," Scheller disse. Apesar de ter todos os sucessos recentes, continuam a ser muitos obstáculos. Os cientistas têm ainda para determinar por medicamentos que funcionam estimulando o sistema imunológico a combater o câncer, como por exemplo na Bristol-Myers Squibb Yervoy, têm efeitos de longa duração em alguns indivíduos e não os outros. E eles precisam descobrir por que câncer freqüentemente retorna mesmo se focado tratamentos trabalhados. "Precisamos saber por que estas drogas errar às vezes," disse Sabbatini na Sloan Kettering. "Se entendermos a causa, nós poderia preventivamente incorporam drogas, ou no primeiro indício de progressão (doença), compreender como aprendemos mais sobre os caminhos." qual é a alternativa mais lógica, mas como economia de tempo não ser considerada pelo FDA em suas escolhas de aceitação, e como os EUA não tem controles de preços para medicamentos como Europa faz, mais rápido, desenvolvimento menos oneroso não pode traduzir em custos mais baixos. "Eu desejaria derrubaria a despesa de drogas, mas independentemente do mercado ursos é o que o mercado vai ficar", disse Schneider. (c) Copyright Thomson Reuters 2013. Busca por restrições em: http://about.reuters.com/fulllegal.asp
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